Introduzione
L'emangioma infantile è una neoformazione vascolare benigna comune nei neonati. Questo articolo esplora in dettaglio l'emangioma infantile, le sue caratteristiche, le opzioni di trattamento disponibili, con un focus particolare sullo sciroppo a base di propranololo, un farmaco rivoluzionario nel trattamento di questa condizione.
Cos'è l'Emangioma Infantile?
L'emangioma infantile, il tumore più comune dell'infanzia, è una neoformazione vascolare benigna di tipo proliferativo. Colpisce prevalentemente i tessuti molli superficiali, manifestandosi nei primi giorni di vita e proliferando rapidamente nei primi sei mesi, seguita da una lenta involuzione spontanea che dura alcuni anni.
Incidenza e Localizzazione
L'analisi epidemiologica in Italia stima un'incidenza del 4,5% di emangioma infantile in soggetti di età inferiore a un anno. Gli emangiomi infantili possono localizzarsi in qualsiasi parte del corpo, con una predilezione per la testa e il collo, specialmente sopra le prominenze ossee (zona centro-facciale).
Trattamenti Tradizionali e la Rivoluzione del Propranololo
Fino al 2008, i corticosteroidi ad alte dosi erano l'approccio farmacologico convenzionale per gli emangiomi infantili critici in fase proliferativa, spesso in combinazione con fotocoagulazione laser e/o rimozione chirurgica. Tuttavia, la terapia con corticosteroidi comportava importanti effetti collaterali, talvolta gravi e irreversibili.
La Scoperta di Cristine Léauté-Labrèze
Nel 2008, Cristine Léauté-Labrèze scoprì l'efficacia del Propranololo nell'indurre una rapida involuzione degli emangiomi infantili, cambiando radicalmente l'approccio terapeutico e la prognosi per questa patologia.
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Propranololo: Meccanismo d'Azione e Benefici
Il propranololo è un betabloccante ampiamente utilizzato per trattare diverse condizioni negli adulti, tra cui cardiopatie e ipertensione. Sebbene il meccanismo d'azione preciso nell'emangioma infantile proliferativo non sia completamente noto, si ritiene che siano coinvolti diversi meccanismi, tra cui:
- Restringimento dei vasi sanguigni, riducendo l'afflusso di sangue all'emangioma.
- Soppressione della formazione di nuovi vasi sanguigni nella massa tumorale.
- Induzione della morte delle cellule anomale dei vasi sanguigni.
- Sospensione dell'effetto di alcune proteine (VEGF e bFGF) importanti per la crescita dei vasi sanguigni.
Hemangiol: La Soluzione Orale a Base di Propranololo
L'Hemangiol è un medicinale contenente propranololo, indicato per il trattamento di bambini con emangioma infantile in fase proliferativa, specialmente quelli con gravi complicazioni come ulcere dolorose, rischio di cicatrici e difficoltà respiratorie, che richiedono una terapia sistemica. Il trattamento con Hemangiol deve iniziare tra le 5 settimane e i 5 mesi di età.
Come Utilizzare Hemangiol
Hemangiol è disponibile solo su prescrizione medica e il trattamento deve essere iniziato da un medico esperto nella diagnosi e gestione degli emangiomi infantili, in una struttura idonea per gestire eventuali effetti indesiderati gravi.
Dosaggio e Somministrazione
La dose iniziale raccomandata è di 0,5 mg/kg due volte al giorno, aumentata gradualmente fino alla dose di mantenimento di 1,5 mg/kg due volte al giorno. La dose deve essere somministrata durante o subito dopo un pasto, utilizzando la siringa fornita. Il trattamento dura almeno sei mesi, con monitoraggio mensile per aggiustare la dose.
Studi Clinici e Efficacia di Hemangiol
Uno studio principale su 460 bambini (tra 5 settimane e 5 mesi) con emangioma infantile proliferativo ha confrontato diverse dosi di propranololo con placebo. Hemangiol, alla dose di 3 mg/kg al giorno per 6 mesi, ha dimostrato di essere più efficace del placebo, con una scomparsa totale o quasi totale degli emangiomi nel 60% dei bambini trattati, rispetto al 4% nel gruppo placebo.
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Effetti Collaterali e Precauzioni
Gli effetti indesiderati più comuni di Hemangiol includono disturbi del sonno, infezioni delle vie respiratorie (come bronchite), diarrea e vomito. Effetti indesiderati gravi possono includere broncospasmo e bassa pressione arteriosa.
Controindicazioni
Hemangiol non deve essere somministrato a:
- Bambini nati prematuri che non hanno raggiunto l'età corretta di 5 settimane.
- Bambini allattati al seno se la madre assume farmaci incompatibili con il propranololo.
- Bambini con asma o storia di broncospasmo.
- Bambini con malattie cardiocircolatorie, inclusa bassa pressione sanguigna.
- Bambini inclini a bassi livelli di zucchero nel sangue.
Anomalie Vascolari: Angiomi e Malformazioni Capillari
L'emangioma infantile fa parte delle anomalie vascolari, tumori che originano dai vasi sanguigni. È un tumore benigno che si manifesta precocemente nella vita del bambino (nelle prime settimane) o raramente congenito, cresce rapidamente nei primi mesi e si stabilizza verso la fine del primo anno, per poi regredire lentamente in 7-8 anni.
Angiomi Classici vs. Malformazioni Capillari Piane
Esistono due tipi principali di macchie rosse: gli angiomi e le malformazioni capillari piane (impropriamente chiamate "angiomi piani").
Angiomi Classici
Gli angiomi colpiscono il 2-3% dei nati a termine e fino al 22% dei prematuri, localizzandosi nel 60-70% dei casi nella testa. La loro crescita è rapida nei primi mesi, poi si stabilizza e regredisce negli anni successivi. In alcuni casi, è fondamentale intervenire subito, soprattutto se l'angioma cresce vicino a organi importanti come occhi o naso.
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Malformazioni Capillari Piane
Le malformazioni capillari piane sono più rare degli angiomi, coinvolgendo circa lo 0,3% dei nuovi nati. Sono caratterizzate da un'anomalia dei vasi capillari superficiali che rimangono permanentemente dilatati, causando una colorazione rosso accesa. Si localizzano spesso sul volto, causando disagio psicologico. A differenza degli angiomi, non regrediscono spontaneamente e crescono proporzionalmente allo sviluppo del corpo.
Terapie per Angiomi e Malformazioni Capillari
Il trattamento più utilizzato per gli angiomi è la somministrazione di un beta-bloccante (come il propranololo) per arrestare la crescita e favorire l'involuzione. Successivamente, si possono utilizzare laser per correggere imperfezioni vascolari persistenti. Per le malformazioni capillari piane, non esiste un trattamento farmacologico, ma si utilizza il dye laser per coagulare selettivamente i capillari rossi.
Laserterapia
Dopo i sei anni, quando la regressione dell'angioma è massima, si può intervenire con laser: il laser YAG per lesioni vascolari profonde e il dye laser per quelle superficiali. Il dye laser è utilizzabile anche nei bambini molto piccoli (12-18 mesi) per le malformazioni capillari piane.
Importanza della Visita Specialistica
Sia gli angiomi che le malformazioni capillari piane potrebbero essere la spia di alterazioni degli organi interni, quindi è raccomandata una visita specialistica, eventualmente con ecografia o risonanza magnetica.
Il Centro ad Alta Specializzazione di Milano
Il Centro ad Alta Specializzazione per la diagnosi e la cura delle Anomalie Vascolari nell’Infanzia presso l’Ospedale dei Bambini di Milano “Vittore Buzzi” è stato tra i primi in Italia ad avviare un protocollo di trattamento degli emangiomi infantili con Propranololo off-label. Dal 2009, oltre 200 pazienti con emangiomatosi critica sono stati trattati con successo con Propranololo in preparazione galenica nel primo anno di vita.
Approvazione e Rimborsabilità di Hemangiol in Italia
La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione del farmaco Hemangiol nel 2014. In Italia, l'autorizzazione è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale il 5 aprile 2016, con la determina n. 426/2016 che autorizza l'immissione in commercio di Hemangiol (propranololo soluzione orale 3,75 mg/mL) per il trattamento di emangiomi infantili in fase proliferativa che richiedono terapia sistemica, in bambini tra 5 settimane e 5 mesi. La rimborsabilità è limitata a pazienti seguiti presso centri ospedalieri pediatrici accreditati dalla Regione Lombardia.
Sicurezza ed Efficacia del Propranololo
L'efficacia e la sicurezza del propranololo negli emangiomi infantili sono state ampiamente dimostrate, anche nei casi con localizzazioni multiple. Il propranololo ha mostrato una tollerabilità, efficacia e sicurezza superiori alla terapia steroidea precedentemente utilizzata.
La Scoperta di Christine Léauté-Labrèze
L'efficacia del propranololo nel trattamento dell'emangioma è stata scoperta nel 2007 da Christine Léauté-Labrèze, dermatologo pediatrico dell'Ospedale Universitario di Bordeaux. Il propranololo, utilizzato su un bambino di 3 mesi con emangioma infantile che aveva sviluppato una cardiopatia a seguito di una dose eccessiva di corticosteroidi, dimostrò un effetto positivo sull’emangioma stesso attenuando il colore e la morbidezza dell’emangioma, che sparì dopo poche settimane.